一些刚刚获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市的癌症药物，但在香港仍未注册，如何通过香港获取全球最先进的癌症药物进行治疗？

有香港临床肿瘤科医生指出，在这数个月甚至数年的空窗期期间，部分药厂会容许香港的医生为合适的患者申请使用这些药物，我们称之为同情用药。这种同情用药计划原则上容许适合使用该药物的癌症患者，不会因为药物尚未注册而失去使用救命药的机会。同情用药计划下的药物，通常都是口服标靶药。

什么是同情用药？

目前欧盟、日本等地区已经建立同情用药制度，中国新《药品管理法》也将同情用药制度纳入其中。那么，什么是同情用药？

同情用药给患者提供了一条使用在研药物的新路径，故而英文名为“Compassionate use”。正常情况下，药物只有被批准后才能用于治疗患者，所以同情用药又叫做“批准前使用”（Pre-approval use）。不过目前，FDA已经用“扩大使用”（Expanded access）取代了前述两种说法。同情用药这个表述可更形象地表达该用药方式的目的。

需要注意的是，虽然同样是处于未批准上市阶段，IND（Investigational New Drug）的目的是主要是收集新药的安全性和有效性信息，并用于新药申报。而同情用药，则是为了解决患者急难病情，拯救生命。这二者有相似之处，但同时也有本质的不同。

何种情况可以使用同情用药？

既然同情用药是一种药物在被批准之前或者在被批准之外使用，为保证安全合规，就需要对此进行监管。

FDA对同情用药进行了四方面的限制：

1.立即威胁生命的疾病或严重疾病且没有可比或令人满意的替代疗法可供选择

2.有足够的证据表明该药物是安全的，并且有初步临床证据证明该药物的有效性

3.收益高于风险

4.对临床试验无影响

香港同情用药计划

近年肿瘤新药日渐增多，香港同情用药计划，包括针对EGFR外显子20插入突变的靶向药TAK788、RET抑制剂LOXO-292、MET抑制剂Tepotinib，均为全球顶尖高效抗癌新药！

Mobocertinib（TAK-788）

非小细胞肺癌（NSCLC）是最常见的肺癌类型，据世界卫生组织（WHO）统计，全球每年新增约180万肺癌病例，其中NSCLC约占85%左右。EGFR 20号外显子插入突变是非小细胞肺癌的一种罕见突变，约占所有NSCLC的2.1%。在中国，EGFR20号外显子插入突变发生率约占所有NSCLC的2.3%。目前，全球范围内尚未批准任何针对EGFR 20号外显子靶点的治疗药物，同时，现有的EGFR-TKI、化疗和免疫疗法对于携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者临床获益有限，患者饱受疾病困扰，具有迫切的临床治疗需求。

Mobocertinib（TAK-788）是武田研发的一种选择性靶向作用于EGFR和人表皮生长因子受体（HER2）20号外显子插入突变的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），也是武田首个实现中国参与全球同步开发的药物，预测将能够为携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者带来突破性的治疗获益。

一项针对Mobocertinib（TAK-788）开展的1/2期临床试验（AP32788-15-101）的初步疗效和安全性数据显示，在难治性EGFR20号外显子插入突变的NSCLC患者中，经Mobocertinib治疗后，中位无进展生存期（mPFS）可达7.3个月，客观缓解率（ORR）为43%，同时安全性可控。2019年12月，Mobocertinib已获得美国食品与药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定，并于2020年4月获得FDA突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）。

特泊替尼Tepotinib

适应症：用于治疗不可切除、MET 外显子14 跳跃突变晚期或复发性非小细胞肺癌患者。

使用方法：500mg 每天一次，餐后口服

临床疗效：2019年9月FDA授予特泊替尼tepotinib突破性治疗的称号，用于治疗接受含铂化疗后病情进展、携带METex14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌患者。

FDA审查的数据显示，经液体活检鉴定的METex14突变的NSCLC 患者，由独立审查委员会（IRC）评估的ORR为50.0％，由研究者评估的ORR为55.3％。经组织活检鉴定的MET ex14突变的患者，由IRC和研究者评估的ORR分别为45.1％和54.9％。

塞尔帕替尼（LOXO-292）

适应症：RET融合的肺癌、甲状腺癌等，是全球目前RET融合首选的两款药物之一。

使用方法：口服。50kg体重以下，120mg，每天2次；50kg以上，160mg，每天2次。

临床疗效：LOXO-292是一种高度选择性的口服RET抑制剂，也就是说这个药物非常“专一”地抑制RET基因，不会“错杀”且毒副作用小。

临床实验数据显示，在带有RET融合变异的患者中，LOXO-292的总体缓解率为77%。其中，非小细胞肺癌(NSCLC)的总体缓解率也为77%。而在RET变异的甲状腺髓样癌中，这款在研新药的总体缓解率为45%。

申请资格：RET基因融合的非小细胞性肺癌，并且对化疗药产生抗药性，拥有以 FISH 或次世代基因检测 (Next-generation sequencing) 的报告便可申请药物，为自己带来生的希望。

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过去十数年间，肺癌的治疗出现了长足的进步。化疗药物、放射治疗、标靶药物和免疫治疗等不同方式的肺癌治疗均迅速发展，不少晚期的肺癌患者仍可透过各种治疗方法提升存活率。

肺癌患者可考虑到香港求医，交由香港肿瘤科医生诊治。香港医生选用的治疗方案，均依据国际肿瘤权威机构，例如美国国家综合癌症网络(NCCN)、欧洲内科肿瘤协会(ESMO) 之指引，有充足临床研究数据支持。

药物方面，香港医生一律采用美国食品及药品监督管理局（FDA）认可之药物，并由国外大药厂生产，质量保证。

香港放射治疗设备先进，私家医院拥有螺旋放射治疗机(Tomotherapy)、真光刀(TrueBeam) 直线加速器、数码导航刀(Cyberknife) 等最新放射治疗机器，对鼻咽癌、前列腺癌、乳腺癌等肿瘤疗效更显着而副作用少。香港医生细心、尽责，放射治疗技师团队专业、认真，使患者得到最快捷、贴身的治疗，令君早日康复。